HOPE – förenar sjukvård och forskning till nytta för barn med cancer

Varje år får 300 barn i Sverige en cancerdiagnos. Tack vare forskning och nya behandlingar kan majoriteten botas, men fortfarande dör cirka 20 procent av olika cancersjukdomar. Genom HOPE, en klinisk prövningsenhet för barn vid Karolinska universitetssjukhuset, görs nu breda satsningar för att barn ska få möjlighet att testa innovativa behandlingar.

På några decennier har behandlingsmöjligheterna för barn med cancer väsentligen förbättrats. På 1950-talet var det en minoritet som fick botande behandling, i dag överlever cirka fyra av fem barn med cancer. Trots framsteg inom forskning och behandling, är dock barncancer den vanligaste dödsorsaken bland unga mellan 1 och 14 år, enligt Barncancerfonden. Varje år avlider cirka 20 procent av de barn som drabbas av cancer, barn som inte svarar på konventionell behandling och som är i akut behov att testa nya behandlingsformer.

– I det läget letar familjer efter hopp och har en önskan om att hitta någonting som kan hjälpa deras barn. Vi vill möjliggöra för dessa barn med föräldrar att hitta alternativ och snabbt komma in i studier där de kan testa en målstyrd behandling som i bästa fall kan hjälpa dem att överleva sin cancersjukdom, säger Anna Nilsson, forskare och specialistläkare i barnonkologi vid Astrid Lindgrens barnsjukhus i Solna.

Europeiskt samarbete

Sedan 2017 arbetar Anna Nilsson halvtid på HOPE (Hematologisk Onkologisk Prövningsenhet), en klinisk prövningsenhet för läkemedel i tidig fas där barn med svårbotad cancer får tillgång till nya skräddarsydda behandlingar och därmed en ökad chans att överleva.

Läkemedelsstudier, eller så kallade kliniska läkemedelsprövningar är en viktig del i att försöka förbättra överlevnaden och minska biverkningar av cancerbehandlingar.

– På HOPE bedriver vi studier och kliniska läkemedelprövningar för alla olika barncancerformer och tar emot patienter från hela landet.

Anna är ”principal investigator”, det vill säga huvudprövare med ansvar för planering och koordinering av de kliniska läkemedelsprövningar som utförs på HOPE. Enheten är ansluten till ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer) en europeisk paraplyorganisation som består av ett 50-tal barnonkologiska centra. Organisationen arbetar med läkemedelsföretag, politiker och patientorganisationer för att barn ska få möjlighet att ingå i studier med nya cancerläkemedel.

– ITCC koordinerar barnonkologiska centra som är anslutna och som bedriver kliniska studier. De har en också expertpanel som väljer ut lovande studier. Och eftersom HOPE är en av sajterna är vi med och driver några av ITCC-studierna. Tack vare HOPE har vi i Sverige kunnat expandera den här typen av multicenterstudier, säger Anna Nilsson.

HOPE deltar även i den så kallade INFORM-studien, en registerstudie som koordineras från Universitetssjukhuset i Heidelberg i Tyskland. Ett flertal europeiska länder deltar i studien som syftar till utveckling av bättre diagnostik av cancertumörer hos barn och ungdomar. Ett annat syfte är att utveckla system för individuell riskbedömning och individualiserade behandlingsförslag vid återfall av barncancer.

– Vi skickar regelbundet tumörvävnad till forskningslaboratoriet i Heidelberg för en helgenomsekvensering. De karakteriserar tumören och vi får tillbaka information som ligger till grund för våra patientkonferenser där vi diskuterar vilka riktade behandlingar som vi kan erbjuda. Personligen tycker jag att det är den roligaste delen med mitt jobb, att försöka implementera ny kunskap och nya studier in i kliniken, säger Anna Nilsson.

De flesta läkemedel som prövas är nya typer av cancerläkemedel, exempelvis immunmodulerande läkemedel som är väl kända och använda av vuxna med cancer.

– På HOPE prövar vi behandlingar och läkemedelsdoser som är specifikt anpassade för barn. De har bland annat en större känslighet och en annorlunda metabolism jämfört med vuxna.

Matcha rätt studie med rätt barn

Det är ett omfattande förarbete innan man kan starta en klinisk studie. Det handlar bland annat om att skriva olika ansökningar, ha kontakt med läkemedelsbolag och berörda myndigheter som Läkemedelsverket och Etikprövningsmyndigheten. Det handlar också om att identifiera patienter som lämpar sig som deltagare i studier.

– För att lyckas är det viktigt att en sån här prövningsenhet integreras i vården och att det finns ett nära samarbete mellan forskning och de som arbetar i den vardagliga verksamheten. Vi måste jobba från två håll, annars är risken att det tar längre tid innan barn med cancer får tillgång till nya behandlingar och läkemedel, säger Anna Nilsson.

En stor utmaning, menar Anna Nilsson, är att hitta rätt studie som kan matcha barnets specifika cancertyp och behov av behandling. Det kräver resurser, en omfattande logistik och välfungerande infrastruktur.

– Den här infrastrukturen med ett välfungerande nätverk har vi byggt upp på HOPE. När vi i kliniken identifierar ett barn som inte svarar på konventionell behandling, behöver vi snabbt hitta alternativ. Då krävs det resurser, någon som kan administrera alla praktiska göromål och kontakta andra enheter i Sverige eller i världen som kan erbjuda en specifik behandling.

Förlorade sin son i cancer

HOPE som till största delen är privatfinansierad startade 2016 och bygger på en samverkan mellan stiftelsen Entrepreneurs for Good, Barncancerfonden, Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset. Bakom Entrepreneurs for Good står Johanna Hoffstedt och Fredrik Malm. De startade stiftelsen efter att ha förlorat sin treårige son Nelson i cancer.

– När vår älskling dog, dog också vi. Men efter en tid ville vi försöka göra något riktat och kraftfullt för att stötta de läkare som varit helt fantastiska under Nelsons vård och behandling. Och lika förtvivlade som vi var av sorg, lika övertygade var vi att våra smärtsamma erfarenheter kunde göra positiv skillnad för andra.

Johanna och Fredrik valde att lägga sin kraft och energi på att identifiera utvecklingsområden och initiera nya lösningar. De inledde ett samarbete med cheferna på barnonkologen på Karolinska Universitetssjukhuset samt med Karolinska Institutet och Barncancerfonden.

– Att bygga upp en klinisk prövningsenhet för barn med cancer identifierade våra läkare som den viktigaste satsningen för att snabbt kunna rädda fler barn från att dö i cancer. En sådan enhet fanns redan för vuxna patienter inom Region Stockholm, men inte för barn. Nu finns den och ger hopp för barn och deras förtvivlade föräldrar. Vi gör allt för att sprida kunskap om dess vikt och hitta ytterligare finansiering. Cancer ska inte längre behöva vara den vanligaste dödsorsaken bland barn, säger Johanna Hoffstedt.