Vi behöver fler vetenskapliga studier som inkluderar barn

Vuxna och barn omsätter och reagerar olika på läkemedel. Trots att det finns skillnader är många läkemedel inte studerade på barn och kunskapen om långtidseffekter och biverkningar är eftersatt. Det krävs ett större fokus på barnperspektivet och en ökad satsning på fler kliniska prövningar på barn, menar Jenny Kindblom, forskare och specialist i klinisk farmakologi vid Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus i Göteborg.

Jenny Kindblom öppnar dörren till sitt arbetsrum på Sahlgrenska Universitetssjukhuset. Hon är medicinskt ansvarig på Pediatric Clinical Research Center (PCRC), en unik prövningsenhet för barn och ungdomar.

– Jag har en tjänst som innebär att jag kan forska på halvtid och på den andra halvtiden är jag medicinskt ansvarig och studieläkare på PCRC. Det innebär att jag tar emot patienter som deltar i pågående studier som bedrivs vid centret.

Det startades för två år sedan på initiativ av Gothia Forum i samarbete med Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus och är ett av få kliniska prövningscentra i Sverige som fokuserar på forskning och utveckling av nya behandlingar för barn och ungdomar. Målsättningen är att skapa förutsättningar för att fler studier och prövningar kan bedrivas optimalt och att säkerheten kan garanteras och riskerna minimeras.

Genom samarbetet med Gothia Forum finns också en rad kringresurser som jurister och projektledare som kan stötta studier initierade av såväl akademiska forskare, vården och industrin.

– Det finns stora kunskapsluckor när det gäller barn och läkemedel och därför ett stort behov av att göra akademiskt initierade studier för att tillgodose kunskapsbehov som läkemedelsbolagen med sin kommersiella drivkraft inte har så stort intresse av.

Läkemedel och barn

Sedan 2007 finns en tvingande EU-lag om barnläkemedel, paediatric regulation. Den kräver att varje nytt läkemedel ska testas på barn i välkontrollerade kliniska prövningar. Trots lagen är kunskaperna om effekt och säkerhet av läkemedel i barnpopulationen fortfarande begränsade.

– Det behövs mer forskning som har en bra design och anpassning till barn- och ungdomsperspektivet, säger Jenny Kindblom.

När hon började på läkarprogrammet visste hon att hon ville arbeta med barn och hade från början siktet inställt på att bli barnläkare. Men under utbildningens gång fastnade hon för fysiologi och endokrinologi och lockades av forskning.

– När jag var färdig med grundutbildningen skrev jag en experimentell avhandling inom molekylärfysiologi. Jag fascineras av hur saker och ting fungerar och insåg tidigt att forskning var väldigt spännande. Jag gjorde min forskar-AT på Sahlgrenska och fortsatte sedan med en utbildning till specialistläkare i klinisk farmakologi.

Under den här perioden insåg Jenny att det behövdes mer kunskap och kompetens inom området barn och läkemedel. Eftersom det inte fanns några lämpliga kurser i Sverige sökte hon sig till en europeisk kurs i Paris. Tillsammans med kollegor från hela Europa fick hon lära sig mer om regulatoriska frågor och krav och hur man bäst ska tillgodose familjer och barns behov i samband med kliniska prövningar.

– Jag lärde mig jättemycket och det blev en bra grund för det jag kommit att syssla med. Jag är också representant i Västra Götalandsregionens expertkommitté för barn och läkemedel som bland annat arbetar med att få in barnperspektivet i alla nya behandlingsriktlinjer. I slutet av min specialistutbildning var jag även en kortare tid på Läkemedelsverket och fick där ett bra nätverk.

Barn diskrimeras

När Jenny Kindblom var klar specialist fick hon uppdraget att vara med och skriva behandlingsrekommendationer för barn i ett arbete som organiserades av Läkemedelsverket inom den nationella läkemedelsstrategin.

Många läkemedel som används är inte studerade på barn och det är vanligt att läkemedel används off-label, det vill säga utanför formellt godkänd indikation, dosering, administrationssätt, åldersintervall eller på licens (läkemedel som inte är godkända på den svenska marknaden).

Barn med sömnstörningar är ett exempel. I FASS står det att läkemedlet Theralen har indikationen sömnstörning hos barn från två år. Men det är ett gammalt och svårdoserat läkemedel och kan medföra risk för allvarlig biverkning som till exempel andningsstörning, vilket gör att det är kontraindicerat hos barn under två år.

– I de nya behandlingsrekommendationerna rekommenderade vi istället melatonin, ett hormon som när det ges som läkemedel är väl tolererat, men där det saknas dokumentation för att det ska kunna få indikation för barn. Det är ett av många exempel på att det behövs fler vetenskapliga studier som inkluderar barn, menar Jenny Kindblom.

På PCRC bedrivs bland annat en studie om fetma som omfattar barn och ungdomar mellan 12 och 18 år.

– När det gäller barn och ungdomar behöver man även involvera familjen och ha tillgång till flera olika verktyg att använda i kombination, där läkemedelsbehandling kan vara ett sådant verktyg. Förhoppningen är att vi ska hitta effektiva fungerande behandlingsstrategier för barn och ungdomar med fetma.

Etiskt försvarbart?

Ibland får Jenny Kindblom frågan om det verkligen kan vara etiskt försvarbart att bedriva studier på barn. Men, säger hon, man kan också vända på frågan.

– Är det etiskt försvarbart att inte bedriva studier på barn? Tack vare forskning har vi de senaste decennierna gjort flera omfattande vetenskapliga framsteg, men många av framstegen har inte kommit barnen till del.

Om Jenny Kindblom fick möjligheten att fatta viktiga beslut som ytterligare skulle förbättra förutsättningarna att bedriva kliniska prövningar som omfattar barn och unga, skulle hon satsa resurser på att skapa en modell som gör det enklare att bedriva forskning.

– Finansieringen är i regel ett dilemma och en utmaning för många akademiska forskare. Jag skulle önska att det fanns en möjlighet att bättre stödja studier och prövningar som initierades av sjukvården och att det inte var förenade med så höga kostnader. Jag skulle också vilja samordna och förenkla ansökningsprocesserna och skapa ett slags hotell för kliniska prövningar där akademiska forskare enkelt kan boka lokaler och skrivplatser i samband med studier.

Det finns också etiska och praktiska utmaningar när det gäller att ta fram läkemedel som är specifikt utvecklade för barn, särskilt de barn som inte själva kan besluta om sin medverkan i studier. Därför är de etiska kraven för kliniska prövningar extra höga.

– Det tar också generellt mer tid när barn ska vara med i en studie, och det är inte alltid som finansiärerna tar hänsyn till det. Man kan inte tvinga eller övertala ett barn att vara med i en studie, det krävs förtroende, trygghet och tillit som tar tid att bygga upp.

Det finns också skillnader att tänka på när det gäller barn och ungdomar. Under tonårens frigörelse kan det vara svårt att få en ung människa att vilja följa studieprotokoll och göra som föräldrar eller en studieledare säger.

– Det kräver lyhördhet och en pedagogisk och psykologisk kunskap och fingertoppskänsla. Jag träffar så många fantastiska barn och ungdomar som deltar i våra studier och som jag lär känna. Det är väldigt lärorikt och spännande och en stark drivkraft för mig. Jag tycker att barnen är det viktigaste som finns.